随着今年港股不断创新低，市场对于创新药前沿领域的投资热情也冷却了下来。

但这也不是坏事，这意味着公司的估值更加合理，涌现更多被低估的标的。

最近IPO的北海康成就较为值得关注，公司定位罕见病领域，寻找市场未被发掘的长尾需求，避免拥堵的竞争，较为新颖和前沿的产品，让人耳目一新。

罕见病虽然罕见，但该领域并不缺乏机会，如福泰制药，就是靠罕见病药物做成了巨头。

因此，差异化的北海康成，也有值得发掘的价值。

一、市场

北海康成公司成立于2012年，定位是一家立足中国、专注于罕见病的医药公司。从策略上来说，公司将全球和合作和内部研究相结合，充分利用资源，最快低推进可行的产品，优先满足国内需求。再一步一个台阶，继续开发全球市场产品。

首先明确，罕见病药物不一定就是罕见药物，PD-1适应症里的的黑色素瘤也属于罕见病，因此应用于黑色素瘤的PD-1，也属于罕见病药物。

从目前全球的罕见病领域来看，欧美国家得益于更优的支付能力，罕见病市场巨大，其中2020年美国达到近906亿美元市场，而中国仅为13亿美元。

资料来源：公司招股书

其中的差距，就是创新深度和支付能力的差距，中国的药物销售大部分还是广谱药物，在创新药里，大部分也仅针对比较广泛的癌症等，对真正的罕见病，可使用的药物少，而且没有医保覆盖，患者可支付的能力差。

得益于这几年医保控费，大量减少在仿制药和无效治疗方面的开支，国家医保也将未来的支出方向对准了创新药，因此罕见病领域的未来，与过去相比，会有一个较快的跃升。也可以看到，这几年药物的罕见病审批加速认证也渐渐出现了，而过去5年，国内罕见病市场的增速也达到了30%。在这个持续的趋势下，国内的罕见病药物确实有很好的增速预期。統計數據顯示，全球罕見病藥物市場的市場規模預計從2020年的1,351億美元增至2030年的3,833億美元，複合年增長率為11.0%，在中国，市场前景广阔，并且增长更快，预计在 2020 年至 2030 年的十年间复合年增长率为 34.5%, 达到260亿美金，未滿足的醫療需求存在著重大市場機會及商業潛力。

据统计，121种罕见病治疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入国家医保药品目录。

二、产品

那么再来看看公司目前的产品。

资料来源：公司招股书

公司的产品管线基本聚焦于各类罕见病，针对性很强，数目也多，在生物药企里实属罕见。

目前，公司已经推出几款已上市的产品，分别是CAN101及Caphosol（CAN002），Neratinib（CAN030）。

其中Neratinb和Caphosol分别与2019年12月和2018年10月开始商业化的产品，而CAN101则刚开始商业化。

目前看到公司的收入数据，已经呈现一个快速上升的态势，这里面就是来自于现有产品的快速放量，其中占比最大的是Neratinib，而Neratinib是在港澳台地区获批，所以公司目前的收入主要来源也是港澳台地区。

资料来源：公司招股书

当然，要继续保持高增长，还是要靠国内市场和海外市场，并推出更多的新产品。

CAN101就是当下继续保持收入增长的动力，该产品从GC pharma引入，是一款 ERT机制的针对亨特氏综合症（MPS II）的药物。亨特氏综合症，是一种罕见的可致残及致命遗传病，常在幼童时期发病，发病率较低，大中华区的患病人数2020年大概在8005例左右。从临床数据看，该款产品有很好的效果：

无论是uGAG水平还是6分钟步行试验中，都取得了优于对照组的表现。

在CAN101这种ERT药物前，没有很好的治疗方法，只是采用姑息治疗，目前CAN101也是中国唯一批准的ERT药物，虽然患者数量少，但这个基数纳入医保也很轻松。在国外它是有史以来生产的最昂贵的药物之一，平均每位患者每年花费56万余美元。2020年Elaprase的全球销售额高达6.29亿美金。从市场竞争格局来看，由于Hunterase®是目前国内仅有可用的MPS II靶向疗法，因此面对逐渐增长的治疗市场缺口，Hunterase®在商业化层面拥有特有的优势，市场开发潜力较大。

而核心产品为CAN008，目前在1/2期临床试验中。

该产品针对的是神经胶质瘤（GBM），也是预后很差的肿瘤类型之一，目前患者的中位os仅为1-2年，目前国内患者大概在5.47万人左右。

基数相对还好，定价参考其他肿瘤药，做起来可能有十亿级别的市场空间了（当然还要看医保），因此能成功获批，就有很好的销售额预期。

从数据上看，在授权方Apogenix进行的国际性2期试验中，CAN008相比对照组（放疗）取得了一定成绩，相比对照组3.8%的6个月PFS率，CAN008达到20.7%，而对照组mPFS为2.5个月，CAN008达到4.5个月，而产品的安全性良好。

这说明产品相对对照组方案是有改善的，目前在国内的话从21年4月开始进行二期临床试验，可以静候佳音。总体假设能得到预期市场的10-20%市场份额，这个可能就有上亿级别的营收了。

CAN108则为一种ASBT类药物，用于治疗罕见的Alagille综合症(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)及胆道闭锁(BA)等胆汁淤积性肝病。

在中国，以上三种疾病的患者基数总和在5-6万人间，CAN108在FDA已经获批，成为全球首类及唯一用于治疗ALGS的靶向药物，有充分证明安全性的竞争优势，同样，也有可能是中国首个获批的产品，目前产品目标在2022年上半年启动2期临床试验，该款产品患者基数不少，且试验中的疗法稀少，也有很不错的市场可以发掘。

而CAN106为一款针对补体C5的人源化长效单抗，用于治疗补体介导的疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿及其他补体介导的疾病等。

资料来源：公司招股书

补体引发的疾病实际上较多，但目前被验证的适应症较少，因此这款产品的潜在开发空间很大，而中国由于无法承担高昂的进口药物，缺乏国产化药物，需求巨大，目前产品在国内7月获批1期临床，后续潜力不俗，也值得期待。从全球市场竞争格局来看，目前全球获批治疗PNH的补体C5抑制剂药物仅有Soliris(Eculizumab)和Ultomiris(Ravulizumab)，这两款药物均由USA公司Alexion开发，该公司目前市值已达403亿美元，折合人民币2580亿元。且值得一提的是，Soliris治疗费用高昂，每位患者每年耗费约为50万美元。在此背景下，国内市场迫切需要更具成本效益的疗法，国产替代需求巨大，也为CAN106未来上市提供了良好的市场基础。

并且，据Alexion公司财报2020年Soliris 和Ultomoiris 的销售额达到52.9亿美金；Soliris和Ultomiris可成为销售总额破10亿美元的重磅产品，可见PNH适应症市场潜力巨大。待CAN106上市后，或为北海康成打开丰厚的利润空间。

而CAN103则是一款针对戈谢病的ERT药物，戈谢病是典型的罕见病之一，目前国内只有CAN103在做1期临床。中国拥有大量未经治疗的患者群体，需求迫切。

除此之外，公司还布局了基因疗法，有如CAN201和CAN202这样的产品，基因疗法的机制深入RNA，比其他传统治疗机制作用于蛋白等有更强的特异性，虽然产品还处于临床前阶段，但毫无疑问，公司也在积极探索下一代更优的针对更多罕见病的新机制。

除此之外，公司也建立起了内部的生物医药平台，包括基因疗法，AAV递送平台等，这些都是公司在罕见病领域积极的探索，通过与众多国际先进机构的合作，公司可以将前沿罕见病疗法以更低成本在中国落地。

资料来源：公司官网

虽然各项产品所预期的市场相比肿瘤，心血管等有差距，相对分散，但是竞争较小，并且需求高，是很好的利基市场，公司现有的管线产品若都能取得好的临床结果，完全有机会取得几亿乃至十几亿的商业化成绩。

三、公司管理层

而公司管理层也是重量级。创始人、董事长及CEO薛群博士专注于罕见病领域多年，曾任职美国健赞公司等知名药企，目前也是中国罕见病联盟的副理事长。除此以外，在财务管理，研发、BD等岗位，也都由有多年全球化药企履职经验的资深人士担任。

可见，公司的团队在罕见病临床开发上专业化程度高，在国内临床，国际合作方面都有相当的优势。

而看到股东名单，除了创始人及管理层等，还有药明、RA Capital、启明创投等实力较强的专业产业资本，而且，他们也都持有较多的股权，可见其对于罕见病领域的前途及对公司实力的认可。

四、估值

因此，通过全球化合作及自研并举方式，快速满足国内罕见病患者急切的需求，北方康成有着很好的社会价值。

目前公司招股的价格约为12港元左右，即发行后50亿港元市值，41亿左右人民币市值。

公司收入已经开始兑现，现有产品顺利的话有几亿以上的销售额预期，估值对投资者非常友好，50亿港币跟公司最后一轮融资估值差不多，跟那些市场竞争激烈，产品空间预期也只有几亿，但却有100-200亿发行市值的公司相比，公司的风险与收益比是良好的。

目前创新药投资气氛较差，但不会长期如此，尤其是产品竞争力强，差异化程度高的公司，未来将迎来情绪修复和价值发现的双重机会。相比目前很多创新药、创新疗法的红海，罕见病领域还有着很多机会，只是看起来不那么清晰，需要不畏困难，耐心专注的公司来开发满足患者的强烈需求，因此，对于北海康成在罕见病领域的耕耘，是值得投资者期待的。